La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una nueva terapia para el tratamiento de anemia de células falciformes. Está basada en la técnica de edición génica CRISPR-Cas 9 y es el primero en obtener permisos de esta índole. Desarrollada por los laboratorios Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, desactiva el gen que causa la enfermedad.
La anemia de células falciformes es una enfermedad genética que causa la deformación en los glóbulos rojos, las personas con anemia de células falciformes son más de cien mil solo en Estados Unidos. El tratamiento, gracias a la edición génica, da esperanzas de vida ya que las personas que la sufren no viven más allá de los cincuenta años.
Keith Gottesdiener, director ejecutivo de Prime Medicine afirma “CRISPR es mucho mejor para destruir cosas que para arreglarlas”, con esto se refiere a que las técnicas actuales son capaces solo de desactivar genes defectuosos y por muy sofisticadas que sean estas terapias, son solo el comienzo, sentenció.
En 2024, Prime Medicine solicitará permiso a la FDA para comenzar ensayos clínicos para una enfermedad inmune genética llamada enfermedad crónica de la granulosa. Al mismo tiempo, los investigadores están tratando de superar los límites de la tecnología para poder insertar fragmentos de ADN cada vez más grandes en sitios específicos. El objetivo es sustituir el gen completo, facilitando así el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas como la fibrosis quística. En el futuro, los genes defectuosos serán reemplazados por otros nuevos.